Vor gut vier Jahren hat Bayer die milliardenschwere Übernahme von Asklepios Biopharmaceutical (AskBio) angekündigt. Seitdem ist beim Gentherapie-Spezialisten entwicklungsseitig viel passiert. Und das wird auch peu à peu von der US-Gesundheitsbehörde FDA honoriert. Ein weiteres Programm von AskBio hat wichtige Auszeichnungen erhalten.

Wie aus einer Pressemitteilung der Bayer-Tochter hervorgeht, hat AB-1003 von der FDA den Status einer "seltenen pädiatrischen Erkrankung" und den "Orphan-Drug-Status" für die Behandlung der Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I/R9 (LGMD2I/R9) erhalten.

Mit ersterem Status will die Behörde Anreize für die Entwicklung neuer Therapien für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten schaffen, die hauptsächlich Kinder und Jugendliche betrifft und in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Im Zulassungsfall von AB-1003 kann AskBio einen sogenannten "Priority Review Voucher" erhalten, der eine vorrangige Prüfung ermöglicht. Diesen kann das Unternehmen dann wiederum für ein anderes Programm verwenden oder an ein anderes Unternehmen verkaufen.

Im Juli des laufenden Jahres hat bereits die potenzielle AskBio-Gentherapie AB-1005, die zur Behandlung von moderatem Parkinson untersucht wird, den sogenannten Fast-Track-Status von der FDA gewährt bekommen (DER AKTIONÄR berichtete). Diesen Status wiederum verleiht die US-Gesundheitsbehörde bei schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen, in denen ein hoher medizinischer Bedarf an neuen Therapien besteht.