Der amerikanische Pharma-Riese muss einen weiteren herben Dämpfer hinnehmen. In einer klinischen Phase-3-Studie konnte Pfizer mit einer potenziellen Gentherapie zur Behandlung von Duchenne Muskeldystrophie (DMD) nicht die gewünschten Ergebnisse erzielen. Für die Biotech-Gesellschaft Sarepta hingegen sind das gute Neuigkeiten.
Wie Pfizer am Mittwoch nach US-Börsenschluss bekanntgab, erreichte die Mini-Dystrophin-Gentherapie fordadistrogene movaparvovec den primären Endpunkt (Verbesserung der motorischen Funktion bei Jungen im Alter von vier bis sieben Jahren im Vergleich zum Placebo) nicht. Die wichtigsten sekundären Endpunkte, darunter die 10-Meter-Lauf-/Gehgeschwindigkeit und die Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, zeigten laut Pfizer ebenfalls keinen signifikanten Unterschied zwischen den mit fordadistrogene movaparvovec und Placebo behandelten Teilnehmern.
Pfizer werde alle in die Studie aufgenommenen Teilnehmer weiterhin genau beobachten und prüfe geeignete nächste Schritte für das Programm, heißt es weiter.
Für die betroffenen Kinder, die an der schwerwiegenden Erkrankung leiden, ist der Studienflop von Pfizer natürlich ein schwerer Rückschlag. Das Biotech-Unternehmen Sarepta Therapeutics hingegen hat bereits Gentherapien zur Behandlung von DMD bereits auf dem Markt und könnte von dem Rückschlag des Pharma-Riesen profitieren.